Search

圣诺制药STP705小干扰核酸候选治疗肝细胞癌的孤儿药获美国FDA认定

专注于运用核酸干扰(RNAi)技术研发创制新药的圣诺制药公司今天宣布,美国食品与药物管理局(FDA)孤儿药产品开发部门将圣诺领先的治疗药物STP705指定为孤儿药候选药物,用于治疗肝细胞癌(HCC)。这是该公司继治疗原发性硬化性胆管炎药物和胆管癌药物之后的第三个此类候选药物。

圣诺公司的主要候选药物STP705是一种小干扰核酸(siRNA)治疗剂,它利用公司专有的双重靶向抑制特性和多肽纳米颗粒(PNP)强化导入作用,直接敲低TGF-β1和COX-2基因的表达。圣诺已向美国FDA和中国CFDA申报了针对新的非黑素瘤皮肤癌(NMSC)、胆管癌(CCA)和减少增生性性瘢痕(HTS)的临床新药研究(IND)。


圣诺总裁兼首席执行官陆阳博士表示:“我们非常高兴又达到一个颇具意义的里程碑,我们的领先产品获批令人兴奋,该候选药物针对HCC治疗有巨大的病患需求。STP705作为治疗肝癌的孤儿药认定,是我们迄今为止获得的第三次孤儿药认定。这一认定进一步巩固了我们的长期战略,充分体现了我们的创新药物通过努力在美国获批后进入中国大市场的优势。”


“获得肝细胞癌孤儿药认定是圣诺公司迈出的非常重要的一步。它为我们能够在目前尚无有效疗法的毁灭性肿瘤疾病中开发出STP705疗法打通了途径。” 圣诺首席医学官Michael Molyneaux博士说。“该孤儿药的认定符合我们公司的使命,即为减轻人类痛苦和针对具有高度未满足的临床需求而努力。预计我们的肝癌临床研究工作将于2020年下半年全面开展。”

关于STP705 (科特拉尼注射剂)

圣诺制药的领先候选产品STP705(科特拉尼注射剂)是一种RNAi治疗药物,它利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒(PNP)优化载体系统,直接敲低TGF-β1和COX-2的基因表达。该候选药物已获得美国FDA和中国NMPA的多项IND临床试验批准,可用于治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌和增生性疤痕等。其治疗非黑色素瘤皮肤癌项目正在美国进行二期临床实验。STP705还获得了美国FDA授予的治疗胆管癌和原发性硬化性胆管炎的罕见病药物资格。在一系列的临床前研究中,STP705单药被证实可显著改善免疫T细胞在肝肿瘤(HCC)中的浸润,同时也提高了PD-L1抗体在肝癌动物模型中的疗效。这种效应被认为除了可作用于PD-1/PD-L1通路,还可能会提高其他免疫检查点抑制剂的疗效。


关于肝细胞癌 (HCC)

肝细胞癌(HCC)是最常见的成人原发性肝癌类型,也是肝硬化患者最常见的死亡原因。它发生在慢性肝炎的环境中,并与慢性病毒性肝炎感染(乙型或丙型肝炎)或接触毒素(如酒精或黄曲霉毒素)最密切相关。某些疾病,例如血色素沉着病和α1-抗胰蛋白酶缺乏症,显著增加了发生HCC的风险。代谢综合症和NASH也愈来愈被认为是HCC的危险因素。尽管HCC被美国FDA指定为孤儿药适应症,但每年在全球大约有84万人被诊断出患有原发性肝癌,其中约有50万人在中国。大量文献直接将TGF-β1的高水平表达与肝上皮向间质转化(EMT)和肿瘤发生联系起来。抑制COX-2能够逆转对HCC的化学药物治疗的耐药性,并且还可以增加肿瘤内的CD4 + T细胞。


© 2007-2021 by Sirnaomics, Inc.